Treatment evolution in spinal muscular atrophy: insights from the SMArtCARE registry - Summary - MDSpire

Treatment evolution in spinal muscular atrophy: insights from the SMArtCARE registry

  • By

  • Cornelia Voigt-Müller

  • Michelle Pfaffenlehner

  • Günther Bernert

  • Hakan Cetin

  • Tim Hagenacker

  • Heike Kölbel

  • Hanns Lochmüller

  • Christian Pfeuffer

  • Katharina Vill

  • Maggie C Walter

  • Janbernd Kirschner

  • Astrid Pechmann

  • SMArtCARE study group

  • Pascal Martin

  • Christoph Neuwirth

  • Andreas Merkenschlager

  • René Günther

  • Mathias Müller

  • Regina Trollmann

  • Gert Wiegand

  • Sabine Illsinger

  • Omar Keritam

  • Matthias Baumann

  • Sarah Bernsen

  • Claudia Weiß

  • Gerd Meyer zu Hörste

  • Matthias Türk

  • Daniel Zeller

  • Thomas M K Völkl

  • Uta Diebold

  • Verena Haug

  • Wolfgang Löscher

  • Dorothea Holzwarth

  • Mareike Schimmel

  • Burkhard Stüve

  • Karin Wabnegger

  • Ralf A Husain

  • Oliver Schwartz

  • Matthias Vorgerd

  • Eva Matzker

  • Gilbert Wunderlich

  • Raffi Topakian

  • Eckard Hamelmann

  • Anette Schwerin-Nagel

  • Marina Flotats-Bastardas

  • Astrid Blaschek

  • Christof Reihle

  • Astrid Bertsche

  • Ruth Janßen

  • Andreas Merkenschlager

  • Sandra Nebgen

  • Martin Smitka

  • Andreas Ziegler

  • Manuela Theophil

  • Ruth Janßen

  • Moritz Metelmann

  • Birgit Kauffmann

  • Andreas Hahn

  • Gudrun Schreiber

  • Anette Schwerin-Nagel

  • Astrid Eisenkölbl

  • Martin Winterholler

  • Eva Stögmann

  • Veronka Horber

  • Friedrich Ebinger

  • Tobias Geis

  • Martin Fleger

  • Jessika Johannsen

  • Meike Bettina Göricke

  • Veronika Pilshofer

  • Maren Fuchs

  • Paul Lingor

  • Alexander Mensch

  • Robert Steinbach

  • Sebastian Friedrich

  • Julian Großkreutz

  • Zeljko Uzelac

  • Friederike Sophie Kohlmann

  • Harald Faninger

  • Simone Mahal

  • Christoph Korenke

  • Harald Binder

  • Katharina Dörnbrack

  • Jasmin Bischofberger

  • Janina Gburek-Augustat

  • Hanna Sophie Lapp

  • Tanja Zindler

  • Bettina Behring

  • Miriam Hiebeler

  • Hans Hartmann

  • Benjamin Stolte

  • Bernhard Fasching

  • Christian Lechner

  • Patrick Weydt

  • Joanna Schneider

  • Sarah Wiethoff

  • Julia Bellut

  • Johannes C Stoffels

  • Antje Schmidt

  • Corrine G C Horlings

  • Alexandra Klotz

  • Daniela Angelova-Toshkina

  • Sabine Knafl-Slamanig

  • Daniela Steuernagel

  • Hélène Guillemot

  • Melanie Drabant

  • Kathrin Hornung

  • Hormos Salimi Dafsari

  • Petra Müller

  • Georg Classen

  • Michael Grässl

  • Viola Horneff

  • Sarah Braun

  • Josefine Lendeckel

  • Oliver Summ

  • Janina Gburek-Augustat

  • Ilona Krauspe-Stübecke

  • Maja von der Hagen

  • Michal Fischer

  • Klaus Goldhahn

  • Oliver Summ

  • Christa-Caroline Bergner

  • Adela Della Marina

  • Marieke Ziegler

  • Omar Keritam

  • Kyriakos Martakis

  • Bernd Wilken

  • Michael Grässl

  • Manuel Pühringer

  • Christophe Rauch

  • Hanna Küpper

  • Julia Maren Lüttgenau

  • Marion Pilz

  • Jonas Denecke

  • Melanie Haage-Brüning

  • Kathrin Mörtlbauer

  • Franziska Grünberg-Lemi

  • Marcus Deschauer

  • Caroline Deborah Stapf

  • Annekathrin Rödiger

  • Cornelia Voigt-Müller

  • Janina von der Gablentz

  • Beate Muschner

  • Ronny Nebelung

  • Alina Sapranidis

  • Magdalena Gosk - Tomek

  • Heike Losch

  • Maren Hackenberg

  • Alexandra Giese

  • Ursula Schneider Rosinger

  • Sybille Döhler

  • Maria Rehfeldt

  • Stephanie Schüssler

  • Stephan Wenninger

  • Barbara Ramadan

  • Svenja Neuhoff

  • Gudrun Zulehner

  • Rachel Fabian

  • Angela Kaindl

  • Johannes Flammer

  • Brigitte Brauner

  • Carmen Hollerauer

  • Tajana Brunckhorst

  • Anna Hotter

  • Gabriel Dworschak

  • Lisa Jung

  • Sabine Borowski

  • Timo Deba

  • Anne-Katrin Güttsches

  • Lisa Starke

  • Jürgen-Christoph von Kleist-Retzow

  • Ina Krahwinkler

  • Burkhard Gess

  • Lukas Neubauer

  • Michael Zemlin

  • Wolfgang Müller-Felber

  • Markus Blankenburg

  • Josefin Grabow

  • Philipp Hoth

  • Ilka Lehnert

  • Georg Friedrich Hoffmann

  • Arpad von Moers

  • Philipp Hoth

  • Petra Baum

  • Nina Rademacher

  • Ulf Hustedt

  • Bernhard Fasching

  • Jolanta Heinzinger

  • Magnus Ruf

  • Barbara Plecko

  • Marie-Luise Drax

  • Frank Kerling

  • Nadja Kaiser

  • Eleni Chatzizisi

  • Joenna Driemeyer

  • Meret Tabea Dreyer

  • Elke Pernegger

  • Isabell Cordts

  • Ilka Schneider

  • Benjamin Ilse

  • Sara-Maria Simon

  • Bernd Friedrich

  • Kurt Wollinsky

  • Janina Gburek-Augustat

  • Franz-Philipp Brändle

  • Anna Wiesenhofer

  • Iris Marquardt

  • Clemens Schächter

  • Christine Mauz

  • Christina Knellwolf

  • Maren Freigang

  • Raphael Seebröker

  • Simone Thiele

  • Melina Schlag

  • Jakob Rath

  • Margrit Koglin

  • Lisa Valerie Bitzan

  • Christine Leypold

  • Florian Junge

  • Katrin Schüler

  • Franziska Busch

  • Sabrina Geissler

  • Heike de Vries

  • Katja Köbbing

  • Ute Weyen

  • Ioanna Angeli

  • Barbara Plecko

  • Kerstin Böcking

  • Moritz Tacke

  • Michael Schroth

  • Frauke Ehrhardt

  • Monika Meyer

  • Nicole Claus

  • Stefan Kölker

  • Kathrin Bühner

  • Monika Meyer

  • Jennifer Rolack

  • Britta Holtkamp

  • Inka Brandes

  • Jakob Rath

  • Rahel Schuler

  • Elisabeth Steiner

  • Martin Drechsel

  • Dorothee Fütterer

  • Patricia Müller

  • Paula Steffens

  • Ulrike Wolf

  • Tanja Neumair

  • Marianne Rösner

  • Anna Katharina Koelsch

  • Almut Fritsch

  • Eva Jung

  • Clemens Runge

  • Kornelia Kreiser

  • Andreas Merkenschlager

  • Susanne Grinzinger

  • Yvonne Lechner

  • Renate Peters

  • Max Behrens

  • Adrian Tassoni

  • Zylfije Dibrani

  • Marian Kollaske

  • Laura Stimmer

  • Jaquelina Lipka

  • Martin Krenn

  • Martina Delitz

  • Alexandra Wagner

  • Katja D’Amico-Hofmann

  • Anna Resch

  • Lisa Allenstein

  • Stephanie Molitor

  • Peter Huppke

  • Andor Horváth

  • Jakob Wefers

  • Julia Turowski

  • Sabine Hettrich

  • Iris Hannibal

  • Lutz Dondit

  • Aglaia Lütjens

  • Stefan Kappel

  • Sandy Förster

  • Sabine Specht

  • Katharin Müller-Kaempffer

  • Stefan Kappel

  • Barbara Andres

  • Krisitin Kook

  • Martin Krenn

  • Andrea Hackemer

  • Doris Roland-Schäfer

  • Ingo Conze

  • Deike Weiss

  • Mario Müller

  • Anna Elmecker

  • Petra Rau

  • Thomas Kendzierski

  • Uta Smesny

  • Nikolai Jung

  • Astri Fromm

  • Johannes Dorst

  • Henriette Kiep

  • Christian Rauscher

  • Katia Vettori

  • Tobias Linden

  • Tim Kampowski

  • Anja Boegner

  • Eva Malm

  • Fritz Zimprich

  • Barbara Schwegmann

  • Vladimir Dukic

  • Rike Remmert

  • Christa Bretschneider

  • Barbara Fiedler

  • Corinna Rademacher

  • Loreen Plugge

  • Sybille Stephan-Lutter

  • Lena Manssen

  • Eva Wendel

  • Martina Neininger

  • Anja Meenken

  • Moritz Niesert

  • Annika Meenken

  • Nina Schlaghecke

  • Meike Kahrs

  • Fritz Zimprich

  • Lena Ruß

  • Eva Jansen

  • Heidi Starke

  • Jörg Tiedemann

  • Verena Angermair

  • Vincent Gmeiner

  • Sebastian Plutz

  • Anna-Lena Fleischer

  • Sabine Wider

  • Kristin Loyal

  • Victoria Göbel

  • Alexander Bobe

  • Anna-Maria Gaese

  • Katharina Längle

  • Birgitt Moed

  • Franziska Wenzel

  • Katharina Wagner

  • Peter Reilich

  • Thomas Dörnen

  • Corinna Stoltenburg

  • Hanna Reinke-Hermer

  • Sindy Becker

  • Eva Johann to Settel

  • Karsten Krause

  • Christine Sprengart

  • Birgit Warken-Madelung

  • Daniela Banholzer

  • Katja Koch

  • Urania Kotzaeridou

  • Katja Koch

  • Jana Barluschke

  • Kirsten Fündeling-Tielitz

  • Gudrun Zulehner

  • Katharina Unverfehrt

  • Esther Maihöfer

  • Ricarda von Heynitz

  • Max Obenauf

  • Nadin Fedtke

  • Juliane Hug

  • Mohammad Kalaf

  • Julia Seifert

  • Ramona Menzel

  • Mirjam Spitzinger

  • Anna Hüpper

  • Shalin Nerkamp

  • Lukas Nalbach

  • Beate Schlotter-Weigel

  • Zoé Messerli

  • Anja Müller

  • Geerthe Margriet Balk

  • Irene Lange

  • Nicole Groß

  • Annika Roser-Unruh

  • Elke Preisendanz

  • Jessica Ribke

  • Annegret Hoevel

  • Jessica Ribke

  • Corinna Doege

  • Daniel Bormann

  • Heidrun Krämer-Best

  • Birgit Meßmer

  • Barbara Vogel

  • David Strube

  • Saskia Beyer

  • Matthias Eckenweiler

  • Maj-Britt Bartels

  • Aneliya Simeonova Eroglu

  • Elena Gantschew

  • Elke Tiefenthaler

  • Nora Maier

  • Janina Fürup

  • David Leibensperger

  • Laura Kahle

  • Sibylle Vogt

  • Sabine Stein

  • December 23, 2025

  • 0 min

Share

Objective:

To map the sequence and timing of SMA treatments using the SMArtCARE registry and evaluate the impacts of clinical and genetic factors, such as age at treatment initiation and SMN2 copy number, on treatment decisions.

Key Findings:
  • 2140 patients were included in the analysis.
  • 60.5% initiated treatment with nusinersen, 24.0% with risdiplam, and 11.4% with onasemnogene abeparvovec.
  • 63.8% of patients remained on the first DMT, with most switches occurring shortly after new DMT approvals, indicating a trend in treatment adaptation.
  • Most patients who switched showed no change in motor milestone status between the first and second DMT.
Interpretation:

The treatment landscape for SMA is evolving, with a significant number of patients remaining on their first DMT despite the availability of new treatments. Treatment decisions appear to be influenced by multiple factors, including clinical and genetic considerations, beyond just motor function effectiveness.

Limitations:
  • The study may not capture all patient experiences due to the exclusion of patients with unknown DMT history or those using concomitant DMTs, which could limit the generalizability of the findings.
  • Subgroups with small sample sizes were excluded from detailed analysis, potentially overlooking important trends.
Conclusion:

This study provides a comprehensive analysis of SMA treatment patterns, highlighting the complexity of treatment decisions and the need for ongoing evaluation as new therapies become available.

Original Source(s)

Treatment evolution in spinal muscular atrophy: insights from the SMArtCARE registry

  • by Cornelia Voigt-Müller, Michelle Pfaffenlehner, Günther Bernert, Hakan Cetin, Tim Hagenacker, Heike Kölbel, Hanns Lochmüller, Christian Pfeuffer, Katharina Vill, Maggie C Walter, Janbernd Kirschner, Astrid Pechmann, SMArtCARE study group, Pascal Martin, Christoph Neuwirth, Andreas Merkenschlager, René Günther, Mathias Müller, Regina Trollmann, Gert Wiegand, Sabine Illsinger, Omar Keritam, Matthias Baumann, Sarah Bernsen, Claudia Weiß, Gerd Meyer zu Hörste, Matthias Türk, Daniel Zeller, Thomas M K Völkl, Uta Diebold, Verena Haug, Wolfgang Löscher, Dorothea Holzwarth, Mareike Schimmel, Burkhard Stüve, Karin Wabnegger, Ralf A Husain, Oliver Schwartz, Matthias Vorgerd, Eva Matzker, Gilbert Wunderlich, Raffi Topakian, Eckard Hamelmann, Anette Schwerin-Nagel, Marina Flotats-Bastardas, Astrid Blaschek, Christof Reihle, Astrid Bertsche, Ruth Janßen, Andreas Merkenschlager, Sandra Nebgen, Martin Smitka, Andreas Ziegler, Manuela Theophil, Ruth Janßen, Moritz Metelmann, Birgit Kauffmann, Andreas Hahn, Gudrun Schreiber, Anette Schwerin-Nagel, Astrid Eisenkölbl, Martin Winterholler, Eva Stögmann, Veronka Horber, Friedrich Ebinger, Tobias Geis, Martin Fleger, Jessika Johannsen, Meike Bettina Göricke, Veronika Pilshofer, Maren Fuchs, Paul Lingor, Alexander Mensch, Robert Steinbach, Sebastian Friedrich, Julian Großkreutz, Zeljko Uzelac, Friederike Sophie Kohlmann, Harald Faninger, Simone Mahal, Christoph Korenke, Harald Binder, Katharina Dörnbrack, Jasmin Bischofberger, Janina Gburek-Augustat, Hanna Sophie Lapp, Tanja Zindler, Bettina Behring, Miriam Hiebeler, Hans Hartmann, Benjamin Stolte, Bernhard Fasching, Christian Lechner, Patrick Weydt, Joanna Schneider, Sarah Wiethoff, Julia Bellut, Johannes C Stoffels, Antje Schmidt, Corrine G C Horlings, Alexandra Klotz, Daniela Angelova-Toshkina, Sabine Knafl-Slamanig, Daniela Steuernagel, Hélène Guillemot, Melanie Drabant, Kathrin Hornung, Hormos Salimi Dafsari, Petra Müller, Georg Classen, Michael Grässl, Viola Horneff, Sarah Braun, Josefine Lendeckel, Oliver Summ, Janina Gburek-Augustat, Ilona Krauspe-Stübecke, Maja von der Hagen, Michal Fischer, Klaus Goldhahn, Oliver Summ, Christa-Caroline Bergner, Adela Della Marina, Marieke Ziegler, Omar Keritam, Kyriakos Martakis, Bernd Wilken, Michael Grässl, Manuel Pühringer, Christophe Rauch, Hanna Küpper, Julia Maren Lüttgenau, Marion Pilz, Jonas Denecke, Melanie Haage-Brüning, Kathrin Mörtlbauer, Franziska Grünberg-Lemi, Marcus Deschauer, Caroline Deborah Stapf, Annekathrin Rödiger, Cornelia Voigt-Müller, Janina von der Gablentz, Beate Muschner, Ronny Nebelung, Alina Sapranidis, Magdalena Gosk - Tomek, Heike Losch, Maren Hackenberg, Alexandra Giese, Ursula Schneider Rosinger, Sybille Döhler, Maria Rehfeldt, Stephanie Schüssler, Stephan Wenninger, Barbara Ramadan, Svenja Neuhoff, Gudrun Zulehner, Rachel Fabian, Angela Kaindl, Johannes Flammer, Brigitte Brauner, Carmen Hollerauer, Tajana Brunckhorst, Anna Hotter, Gabriel Dworschak, Lisa Jung, Sabine Borowski, Timo Deba, Anne-Katrin Güttsches, Lisa Starke, Jürgen-Christoph von Kleist-Retzow, Ina Krahwinkler, Burkhard Gess, Lukas Neubauer, Michael Zemlin, Wolfgang Müller-Felber, Markus Blankenburg, Josefin Grabow, Philipp Hoth, Ilka Lehnert, Georg Friedrich Hoffmann, Arpad von Moers, Philipp Hoth, Petra Baum, Nina Rademacher, Ulf Hustedt, Bernhard Fasching, Jolanta Heinzinger, Magnus Ruf, Barbara Plecko, Marie-Luise Drax, Frank Kerling, Nadja Kaiser, Eleni Chatzizisi, Joenna Driemeyer, Meret Tabea Dreyer, Elke Pernegger, Isabell Cordts, Ilka Schneider, Benjamin Ilse, Sara-Maria Simon, Bernd Friedrich, Kurt Wollinsky, Janina Gburek-Augustat, Franz-Philipp Brändle, Anna Wiesenhofer, Iris Marquardt, Clemens Schächter, Christine Mauz, Christina Knellwolf, Maren Freigang, Raphael Seebröker, Simone Thiele, Melina Schlag, Jakob Rath, Margrit Koglin, Lisa Valerie Bitzan, Christine Leypold, Florian Junge, Katrin Schüler, Franziska Busch, Sabrina Geissler, Heike de Vries, Katja Köbbing, Ute Weyen, Ioanna Angeli, Barbara Plecko, Kerstin Böcking, Moritz Tacke, Michael Schroth, Frauke Ehrhardt, Monika Meyer, Nicole Claus, Stefan Kölker, Kathrin Bühner, Monika Meyer, Jennifer Rolack, Britta Holtkamp, Inka Brandes, Jakob Rath, Rahel Schuler, Elisabeth Steiner, Martin Drechsel, Dorothee Fütterer, Patricia Müller, Paula Steffens, Ulrike Wolf, Tanja Neumair, Marianne Rösner, Anna Katharina Koelsch, Almut Fritsch, Eva Jung, Clemens Runge, Kornelia Kreiser, Andreas Merkenschlager, Susanne Grinzinger, Yvonne Lechner, Renate Peters, Max Behrens, Adrian Tassoni, Zylfije Dibrani, Marian Kollaske, Laura Stimmer, Jaquelina Lipka, Martin Krenn, Martina Delitz, Alexandra Wagner, Katja D’Amico-Hofmann, Anna Resch, Lisa Allenstein, Stephanie Molitor, Peter Huppke, Andor Horváth, Jakob Wefers, Julia Turowski, Sabine Hettrich, Iris Hannibal, Lutz Dondit, Aglaia Lütjens, Stefan Kappel, Sandy Förster, Sabine Specht, Katharin Müller-Kaempffer, Stefan Kappel, Barbara Andres, Krisitin Kook, Martin Krenn, Andrea Hackemer, Doris Roland-Schäfer, Ingo Conze, Deike Weiss, Mario Müller, Anna Elmecker, Petra Rau, Thomas Kendzierski, Uta Smesny, Nikolai Jung, Astri Fromm, Johannes Dorst, Henriette Kiep, Christian Rauscher, Katia Vettori, Tobias Linden, Tim Kampowski, Anja Boegner, Eva Malm, Fritz Zimprich, Barbara Schwegmann, Vladimir Dukic, Rike Remmert, Christa Bretschneider, Barbara Fiedler, Corinna Rademacher, Loreen Plugge, Sybille Stephan-Lutter, Lena Manssen, Eva Wendel, Martina Neininger, Anja Meenken, Moritz Niesert, Annika Meenken, Nina Schlaghecke, Meike Kahrs, Fritz Zimprich, Lena Ruß, Eva Jansen, Heidi Starke, Jörg Tiedemann, Verena Angermair, Vincent Gmeiner, Sebastian Plutz, Anna-Lena Fleischer, Sabine Wider, Kristin Loyal, Victoria Göbel, Alexander Bobe, Anna-Maria Gaese, Katharina Längle, Birgitt Moed, Franziska Wenzel, Katharina Wagner, Peter Reilich, Thomas Dörnen, Corinna Stoltenburg, Hanna Reinke-Hermer, Sindy Becker, Eva Johann to Settel, Karsten Krause, Christine Sprengart, Birgit Warken-Madelung, Daniela Banholzer, Katja Koch, Urania Kotzaeridou, Katja Koch, Jana Barluschke, Kirsten Fündeling-Tielitz, Gudrun Zulehner, Katharina Unverfehrt, Esther Maihöfer, Ricarda von Heynitz, Max Obenauf, Nadin Fedtke, Juliane Hug, Mohammad Kalaf, Julia Seifert, Ramona Menzel, Mirjam Spitzinger, Anna Hüpper, Shalin Nerkamp, Lukas Nalbach, Beate Schlotter-Weigel, Zoé Messerli, Anja Müller, Geerthe Margriet Balk, Irene Lange, Nicole Groß, Annika Roser-Unruh, Elke Preisendanz, Jessica Ribke, Annegret Hoevel, Jessica Ribke, Corinna Doege, Daniel Bormann, Heidrun Krämer-Best, Birgit Meßmer, Barbara Vogel, David Strube, Saskia Beyer, Matthias Eckenweiler, Maj-Britt Bartels, Aneliya Simeonova Eroglu, Elena Gantschew, Elke Tiefenthaler, Nora Maier, Janina Fürup, David Leibensperger, Laura Kahle, Sibylle Vogt, Sabine Stein

  • December 23, 2025

Related Content

Utilizing Augmented Reality in Physiotherapy Rehabilitation During the Initial Stage of Guillain-Barré Syndrome: A Case Study

Jump assessment on a force plate—an approach to quantify subtle lower limb neuromuscular deficits in people with multiple sclerosis

Poststroke Spasticity, Seen Too Late

New guidance from the American Heart Association addresses delayed recognition of poststroke spasticity and outlines opportunities to improve timing of rehabilitation care.